Novartis a indiqué le 6 novembre que deux tumeurs survenues après une thérapie génique Zolgensma présentent des traces d’intégration du vecteur dans l’ADN. Neuf signalements de tumeurs ont été reçus depuis 2019, sans que la causalité soit établie pour tous les cas.
Zolgensma : deux tumeurs chez des enfants présentent un signal génétique qui appelle à la vigilance
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Published on 6 novembre 2026 22h29
Deux cas de tumeurs chez des enfants ayant reçu Zolgensma présentent des indices d’un lien possible avec cette thérapie génique, a indiqué Novartis le 6 novembre 2026. L’annonce concerne un traitement utilisé contre l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare. Elle ne signifie pas que toutes les tumeurs signalées après le traitement ont été causées par celui-ci.
Depuis la première autorisation de Zolgensma en 2019, le laboratoire suisse dit avoir reçu neuf signalements de tumeurs chez des patients précédemment traités. Dans deux cas, des analyses ont révélé des éléments génétiques du vecteur utilisé pour administrer le traitement intégrés à l’ADN des patients. Ce constat constitue un signal biologique important, mais ne permet pas à lui seul de quantifier le risque pour chaque enfant.
Pourquoi l’intégration du vecteur attire l’attention
Zolgensma utilise un virus modifié pour apporter aux cellules une copie fonctionnelle d’un gène nécessaire à la production d’une protéine essentielle aux neurones moteurs. L’objectif est de traiter la cause génétique de l’amyotrophie spinale, qui peut altérer gravement la mobilité, la déglutition et la respiration.
Le matériel génétique apporté par le vecteur est conçu pour remplir une fonction thérapeutique. La possibilité qu’il s’intègre dans l’ADN d’une cellule fait toutefois partie des risques surveillés avec certaines thérapies géniques. La présence de séquences du vecteur dans une tumeur demande une investigation approfondie : elle suggère une association possible, mais ne démontre pas automatiquement le mécanisme de formation de cette tumeur.
Selon les informations rapportées par Reuters le 6 novembre, Novartis affirme que plus de 6 000 enfants ont reçu le traitement. Ce nombre donne une idée de son utilisation, mais les neuf signalements ne constituent pas, à eux seuls, une estimation fiable de la fréquence d’un effet indésirable : le suivi, les durées d’observation et les circonstances des cas doivent être pris en compte.
Les familles demandent davantage de précisions
L’association de patients SMA Europe a demandé des explications plus complètes sur les cas observés et sur leurs conséquences possibles pour les enfants traités. Dans une déclaration reprise par Fierce Pharma, Novartis affirme avoir informé les autorités sanitaires et rappelle que le risque potentiel lié à l’intégration du vecteur figure déjà dans l’information de prescription du médicament.
Le laboratoire indique que les deux patients concernés ont reçu une prise en charge et restent suivis. Il n’a pas communiqué les détails cliniques nécessaires pour apprécier individuellement ces situations. Au moment des premières informations publiées le 6 novembre, aucune nouvelle décision réglementaire de l’Agence européenne des médicaments n’était confirmée dans ces sources.
Pour les familles, cette annonce appelle donc à distinguer le signal de pharmacovigilance d’une preuve générale de danger. Un traitement prescrit pour une maladie grave doit être évalué selon ses bénéfices et ses risques propres. Les parents d’un enfant traité peuvent demander à l’équipe spécialisée qui assure son suivi quelles recommandations de surveillance s’appliquent à sa situation, sans modifier seuls sa prise en charge.