Une étude clinique publiée le 9 novembre dans JAMA Neurology rapporte des améliorations de la marche chez des personnes atteintes du syndrome de la personne raide après une seule perfusion de cellules CAR-T. Les résultats sont encourageants, mais l’essai non randomisé et son suivi encore limité ne permettent pas de conclure à une guérison durable.
Syndrome de la personne raide : une thérapie CAR-T améliore la mobilité dans un essai de 26 patients
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Published on 9 novembre 2026 18h19
Un essai clinique américain ouvre une piste pour les personnes touchées par le syndrome de la personne raide, une maladie neurologique auto-immune rare qui provoque des contractures et des spasmes parfois invalidants. Dans une étude publiée le 9 novembre 2026 dans JAMA Neurology, 26 patients ont reçu une thérapie cellulaire CAR-T ciblant certaines cellules du système immunitaire. Leur mobilité s'est améliorée au cours des premières semaines de suivi, mais ces résultats restent ceux d'une étude préliminaire sans groupe comparateur.
Le traitement testé est le mivocabtagene autoleucel, une thérapie utilisant les propres lymphocytes T des patients, modifiés pour reconnaître la protéine CD19 présente sur des cellules B. Les chercheurs espèrent ainsi agir sur une composante immunitaire de la maladie. L'article scientifique est accessible dans JAMA Neurology, tandis que la Mayo Clinic a détaillé les premiers résultats et leurs limites.
Une amélioration mesurée de la vitesse de marche
L'essai de phase 2, conduit dans trois centres américains, a recruté 27 adultes entre septembre 2024 et mai 2025 ; 26 ont finalement reçu le traitement. Tous présentaient une forme de syndrome de la personne raide associée à des anticorps et avaient insuffisamment répondu aux traitements immunomodulateurs. Les participants ont d'abord reçu une préparation médicamenteuse destinée à réduire temporairement certaines cellules immunitaires, puis une perfusion unique de CAR-T.
À seize semaines, le temps nécessaire pour parcourir 25 pieds, soit environ 7,6 mètres, avait diminué en moyenne de 7,69 secondes par rapport au début de l'étude. L'amélioration médiane relative atteignait 45,6 %. Plusieurs autres indicateurs de raideur, d'hypersensibilité et d'autonomie se sont également améliorés. Chez les 16 patients ayant atteint le contrôle à 24 semaines, la tendance favorable sur la marche persistait. La durée médiane de suivi pour l'ensemble des personnes traitées était de 6,5 mois.
Un traitement expérimental qui exige une surveillance étroite
Ces bénéfices ne dispensent pas d'examiner la tolérance. Un syndrome de relargage des cytokines, effet inflammatoire connu des CAR-T, est survenu chez 24 des 26 participants ; les épisodes étaient de grade 1 ou 2 dans cet essai. Cinq patients ont présenté une baisse importante des neutrophiles classée grade 3 ou 4, et trois des effets neurologiques liés aux cellules immunitaires, tous de grade 1. Les auteurs indiquent que les complications inflammatoires ou neurologiques se sont résolues sans séquelles observées, mais ces manifestations montrent pourquoi une telle intervention exige une équipe spécialisée.
Le protocole n'incluait ni groupe placebo ni répartition aléatoire. Il est donc impossible d'attribuer avec le même degré de certitude les évolutions observées au traitement que dans un essai contrôlé. L'effectif est restreint, les patients ont été sélectionnés et le suivi reste trop court pour mesurer la durée réelle des bénéfices ou les risques tardifs. Les chercheurs continuent de suivre les participants.
Une nouvelle voie pour une maladie difficile à traiter
Le syndrome de la personne raide associe une rigidité musculaire progressive et des spasmes déclenchés parfois par le bruit, le stress ou le mouvement. Les traitements habituels peuvent réduire les symptômes et moduler l'immunité, mais certains malades restent fortement handicapés. Dans un communiqué daté du 9 novembre, la Mayo Clinic décrit notamment des participants qui ont retrouvé une part d'autonomie quotidienne ; ces récits individuels ne remplacent cependant pas les données de l'ensemble de l'essai.
La thérapie CAR-T est déjà utilisée dans certaines maladies cancéreuses du sang, mais son application à cette affection neurologique relève toujours de la recherche clinique. Les résultats n'impliquent ni autorisation de mise sur le marché en France pour cette indication ni disponibilité en soins courants. Ils justifient surtout des essais comparatifs plus vastes et un recul plus long afin de préciser à qui ce traitement pourrait réellement bénéficier.